هم رسان: رایج‌ترین تکنیک ویرایش ژن یعنی CRISPR-Cas9, تنها دی ان ای را اصلاح می‌کند. این تکنیک در بیشتر موارد مفید است، اما شما نمی‌توانید از آن برای مقابله با بیماری‌های مبتنی بر RNA استفاده کنید.

به گزارش پایگاه خبری هم رسان به نقل از انگجت، خوشبختانه این مسئله دیگر یک مشکل به حساب نمی‌آید. محققان پس از بحث و گفت وگوهای فراوان درباره ویرایش RNA، توانستند یک تکنیک جدید مبتنی بر RNA را توسعه دهند (RCas9) که می‌تواند خطاهای مولکولی مسبب بیماری‌هایی نظیر ALS (اسکلروز جانبی آمیوتروفیک) ارثی و هانتینگتون را اصلاح کند. این گروه با استفاده از آران ای راهنما که آنزیم ویرایش را به سمت یک توالی تطبیقی از مولکول‌های آران ای هدف هدایت می‌کند، به این موفقیت دست یافته است. این روش در محیط آزمایشگاهی تا حد زیادی موفقیت آمیز بوده است. این تکنیک تقریباً تمامی اهداف آران ای معیوب موجود در نمونه‌ای از سلول‌های بافت بیمار را اصلاح می‌کند و سلول‌های سالم را دست نخورده باقی می‌گذارد.
این گروه با استفاده از آران ای راهنما که آنزیم ویرایش را به سمت یک توالی تطبیقی از مولکول‌های آران ای هدف هدایت می‌کند، به این شاهکار دست یافته است. این روش در محیط آزمایشگاهی تا حد زیادی موفقیت آمیز بوده زیرا تقریباً تمامی اهداف آران ای معیوب موجود در نمونه‌ای از سلول‌های بافت بیمار را اصلاح می‌کند و سلول‌های سالم را دست نخورده باقی می‌گذارد.

البته این موفقیت فعلاً در محیط آزمایشگاهی به دست آمده است. دانشمندان تصدیق می‌کنند کارهای زیادی باید انجام شود تا ویرایش ژن‌ها بتواند کمکی در این رشته داشته باشد. قبل از هر چیزی، فرستادن RCas9 به سلول‌های بیمار کار سختی خواهد بود. ویروس‌های خوش خیمی که معمولاً برای ژن درمانی از آن‌ها استفاده می‌شود، نمی‌توانند یک Cas9 کامل را در خود نگه دارند. به همین دلیل محققان برای متناسب کردن آن مجبور هستند موارد زیادی را حذف کنند. البته مشکل اجرای آزمایش‌ها و اثبات ایمن بودن این تکنیک نیز همچنان وجود دارد.
با همه این تفاسیر، این تکنیک از اهمیت زیادی برای درمان بیماری‌های RNA برخوردار است. در حال حاضر هیچ گونه درمان قطعی وجود ندارد که از گسترش بیماری‌هایی نظیر ALS جلوگیری کند. البته این تکنیک به منزله یک درمان قطعی نیست، اما تا پیش از شروع تاثیرات بیماری، توان حرکتی بیشتری به بیماران می‌دهد.